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Cas9への免疫応答は大型哺乳類におけるCRISPR療法の重大な障壁となることを明らかにした。 細胞性免疫応答を最小限に抑えるために一般的に使用される戦略（例えば、組織特異的プロモーター、プレドニゾロン免疫抑制）は、Cas9免疫を回避するのに不十分であることを示すことである。
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免疫弱毒化/免疫特権Cas9遺伝子発現カセットの使用、非ウイルスベクターによる一過性Cas9遺伝子発現、免疫寛容誘導、より強力な免疫抑制、およびCas9免疫の事前スクリーニングを含むがこれらに限定されない包括的なアプローチが、AAV CRISPR療法をDMDに応用するために必要となる可能性がある。
