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AOCで筋ジス狙ってる会社多いけど、やっぱりやりやすい疾患だからなのかなぁ?もちろんアンメットニーズが高いのは大前提だけど あといつも疑問なのが、なぜ筋細胞を狙うのに抗TfR1抗体を使うのかってところ。TfR1って決して筋肉で高発現してるわけでも局在してるわけでもないのに🤔 誰か教えてほし

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松田豊@Matsuda_PhDPhD

Avidity社のAntibody-Oligo conjguate、del-desiran (AOC 1001)がPhase 3へ。筋強直性ジストロフィーむけ オリゴコンジュゲートはすごく複雑なのでハンドリング含めて難しいと思っていましたが、順調ですね。続報に期待 prnewswire.com/news-releases/…

島らっきょう大好きバナナさん🍌@SimarakyoBanana

みんなのコメント

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DMDを標的とした核酸(モルフォリノ)は毒性低いが殆ど膜を透過せず、DMDみたいに壊れた筋肉のみ僅かに細胞内に移行して効果を発揮するらしい。しかも心筋には更に移行しにくい ほんの僅かな移行で効果を発揮→POCとれてるから、DDS改良すれば効果上がる→単体で効果発揮するなら+αならもっと効くやろ→

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TfR1抗体を使うのか これ、自分も知りたいです。 筋ジスはオリゴ核酸医薬でもメジャーですよね。なので、AOCでも狙うのは自然な流れかと思ってました。

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