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Efficient and durable gene activation by Cas9-mediated epigenome editing in vivo biorxiv.org/content/10.110… 4883モダリス 企業価値は分からんが成功する研究内容

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バニバ 訪問リハビリしてるパパ@banibaaa

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治療用途へのエピジェネティック活性化の活用についてはほとんど進歩がありません。 今回我々は、LAMA2遺伝子の両対立遺伝子変異によって引き起こされる重度の先天性筋ジストロフィー(CMD)であるLAMA2-CMDの治療におけるLAMA1遺伝子のエピジェネティックな活性化を実証する。

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Cas9を介した生体内エピゲノム編集による効率的かつ持続的な遺伝子活性化 エピゲノム編集技術は、多様な遺伝性疾患の治療に大きな期待を寄せています。 プログラム可能なエディターを使用したエピジェネティック サイレンシングに関しては一連の進歩が見られましたが

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