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脳に伝わる神経インパルスが遮断されることによって引き起こされる、稀な遺伝性聴覚神経障害であり、生まれつき完全に聴覚障害者です。英国、ドイツ、フランス、スペイン、イタリアの約2万人がOTOF遺伝子の変異により聴覚障害者となっています。今回、この障害をもつ女児が、世界初、最年少の生後11か
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月で、無害なウイルス（AAV1）を使って正常なOTOF遺伝子を、蝸牛への注射を介して送り込む遺伝子治療を受けました。その結果、治療後4 週間以内に、音に反応し、24週目には、聴力レベルが正常に近いところまで回復しました。現在、生後18か月の女児は両親の声に反応し、「ダダ」や「バイバイ」などの言
