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スイス・ロシュ社は、#デュシェンヌ型筋ジストロフィー#DMD)の遺伝子治療薬「#エレビジス(一般名:ランディストロゲン・ モキセパルボベック)」について、非歩行患者さんへの新たな投与制限を実施すると発表しました。 raresnet.com/250617-02/

難病・希少疾患情報サイト RareS.(レアズ)@RareS_community

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#東京科学大学 は、#大阪大学 との共同研究により、ヘテロ2本鎖核酸(HDO)技術を応用したスプライススイッチングオリゴヌクレオチド(SSO)による #デュシェンヌ型筋ジストロフィー に対するの治療効果の向上を実証したと発表しました。 raresnet.com/250609-01/

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#中外製薬株式会社 は、「#エレビジス 点滴静注」について、#デュシェンヌ型筋ジストロフィー#DMD)の治療を目的とした再生医療等製品として国内で条件及び期限付承認に該当する製造販売承認を厚生労働省より取得したと発表しました。 raresnet.com/250527-01/

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