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バイオジェン・ジャパン株式会社は、スーパーオキシドジスムターゼ1(SOD1)遺伝子変異を有する成人の #筋萎縮性側索硬化症#ALS)治療薬 #QALSODY(一般名:#トフェルセン)について、欧州委員会(EC)がオーファン指定下で特例的な状況下で販売承認したと発表しました。 raresnet.com/240618-01/

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