（3/n）単純な話しで、繰り返しですがsiRNAやアンチセンス核酸はmRNAを標的とするので、なんとなく区分としては分けやすく見えるので、そのように表現しただけです。では「標的とする」とはなんなのでしょうか？ @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬

（2/n）僕は先日「The核酸医薬」とはsiRNAやアンチセンス核酸のことを指すと個人的には思っているとポストしました。でもこれは決してアプタマーやCpGオリゴを否定しているわけではありません。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬

（1/n）僕たちに限らず、核酸医薬に携わる人たちはこの「ワトソンクリックの塩基対ルール」という法則の恩恵にあずかっています。この辺りから少しずつ核酸医薬の詳細についてシェアしていきたいと思います。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬

（3/n）そしてもうひとつ、AはT（RNAの場合はU）と結合し、GはUと結合するというワトソンクリックの塩基対ルールと呼ばれるものが存在します。この二つの原則だけをふんわり覚えて欲しいです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬

（2/n）僕らの技術を理解していただくには、なんとなく「アデニン（A）」「グアニン（G）」「チミン（T）（RNAの場合はウラシル（U））」「シトシン（C）」といった４つの塩基から構成されると思いこんでください。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬

（1/n）そして、DNAやRNAといった核酸は「アデニン」「グアニン」「チミン（RNAの場合はウラシル）」「シトシン」といった４つの塩基から構成されます。厳密にいうならこの表現は間違いですが、 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬

核酸医薬学会に参加してきました！学生が2年連続川原賞を受賞しました！彼らの頑張りに支えられてStaple核酸は薬へと近づいているのだと思ってます。僕も…頑張らねば… @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #核酸医薬学会 #Staple核酸 pic.twitter.com/jeDbpNg5PY

DNAはご存知の通りだと思いますが螺旋階段のような2重螺旋構造を形成しています。大事なのは2本の紐がくっついて螺旋状の構造を取るということです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

そもそもワトソンクリック塩基対ルールってご存知なんでしょうか？我々生物を扱う学者は知らない人はいないと思うのですが、一般の方々はふわっと聞いたことがある程度かもしれません。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

基本的には毎日頑張ってポストしてみようとしているんですが、お休みの日は大変・・・ ということで、KABさんに取材していただいたもので僕たちの活動をシェアします。 youtube.com/watch?v=iggCdQ… @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病 #KAB

（4/n）繰り返しなのですがアンチセンスやsiRNAの便利なところは、その標的が「核酸」であるという点です。理由はワトソン・クリック塩基対ルールさえ把握しておけば、簡単に薬の設計ができるからです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（3/n）もちろんアプタマーなども核酸医薬なのですが、アプタマーの標的のほとんどはタンパク質であり、少しアンチセンスやsiRNAとは異なる路線なのかなと思っています。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（2/n）理由としては、アンチセンスもsiRNAも薬としての効果を発揮するために結合する標的は「mRNA」で、タンパク質に結合することで効果を発揮する既存薬の「小分子化合物」とは異なるからです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（1/n）ちなみに・・・・僕個人の解釈としてですが、いわゆる「The核酸医薬」と言えるようなものはアンチセンスやsiRNAのような気がしています。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（4/n）そして、ドンピシャこの定義にハマるであろう技術が、アンチセンス、siRNA、アプタマー、CpGオリゴなどになるわけです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（3/n）この定義に従うならばこの数年で耳に入るようになったmRNAワクチンは核酸医薬には分類されないものになるということになると思います。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（2/n）「核酸あるいは修飾核酸が十数～数十塩基連結したオリゴ核酸で構成され、タンパク質に翻訳されることなく直接生体に作用するもので、化学合成により製造される医薬品」とされているようです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（1/n）今日からは核酸医薬の立ち位置に関してシェアしたいと思います。そもそも核酸医薬の分類に関しては色々な資料を見る限り色々なことが書いてありますが、定期義的にいうならば、 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（3/n）ではこのような流れで核酸医薬はどういった立ち値になるのか。この点についてはまた明日シェアしたいと思います。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（2/n）中分子化合物であれば菅先生が創業に関与された「ぺプチドリーム」など、とても素晴らしい技術による創薬開発も進んでいます。また近年では抗体も身近な薬として登場するようになってきています。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（1/n）このような背景から、「小分子化合物」から脱却したペプチドなどの中分子化合物、抗体、核酸、といった新しい薬に注目が集まっています。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（7/n）このようなタンパク質は実質的に「小分子化合物」では標的にすることが難しいと考えられます。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（6/n）それに「小分子化合物」が結合できるような構造がしっかりしたタンパク質ばかりが病気の原因というわけではありません。小さくて構造が不安定なタンパク質も病気の原因になる可能性があり、 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（5/n）しかし冒頭に述べたように例えAIの技術を使ったとしても、目的としていないタンパク質に「結合しない」という観点までふくんだスクリーニングを実施することは非常に困難だと個人的には思っています。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（4/n）もちろん近年はAIの力を利用して、スクリーニングを行うことなく、病気の原因となるタンパク質に結合することが可能な「小分子化合物」を導き出す方法も考案されつつあり、時間とコストの削減が可能になってきているようです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（3/n）つまり大きな製薬会社にとって化合物ライブラリーは昨日シェアした通り「良い薬」が紛れ込んでいる可能性もあることから、とても大切な財産になるわけです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（2/n） →④前臨床試験試験をクリアする、⑤臨床試験をクリアする、という方法だと思います。この方法ですすめる創薬は数十億円から数百億円の費用がかかり、十数年の時間をかけて開発を進めることになります。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（1/n）「小分子化合物」創薬のオーソドックスな方法は、①化合物ライブラリーと呼ばれる大量の化合物を病気のモデル細胞に振りかける、②効果が認められた化合物を精査する、③動物実験などを通して安全性、毒性評価を行う→ @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（5/n）現状、どうやって「小分子化合物」の創薬が進んでいるのか・・・・はまた明日シェアできればと思います。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（4/n）では何が「小分子化合物」という従来薬が抱える問題なのでしょうか？それは非常に単純な答えで、そのような幾つもの難関を突破できる小分子化合物が見つかりにくくなってきている、ということです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（3/n）つまり、今、流通している薬の多くは、病因タンパク質に結合して他のタンパク質には結合しない（もしくは結合しても重大な副作用はおきない）という非常に多くの関門をクリアした素晴らしい「小分子化合物」というわけです。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（2/n）確かに病気の原因となっているタンパク質に結合することは間違いない「小分子化合物」も病気とは関係ないタンパク質にも結合してしまう場合は、それは単に毒にしかならないことになります。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（1/n）「小分子化合物」という従来薬の抱える問題点に関してシェアします。そもそも良い薬とはどんな薬か？その答えは本当に色々あると思うのですが、僕が思う良い薬は、病気の原因となるタンパク質のみに結合する小分子化合物です。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup #創薬 #希少疾患 #難病

（2/n）この従来薬のイメージとしてよく表現されるのが「鍵と鍵穴」です。つまり「タンパク質」という「鍵穴」にきちんと刺さる「鍵」が「小分子化合物」ということです。実は、最近この従来薬の開発は大きな問題に直面しています。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup

（1/n）私たちが普段馴染みのある薬、要は薬局で処方されるような薬の実態は「小分子化合物」と呼ばれる化学物質がそのほとんどです。そして、この「小分子化合物」は私たちの体の中にある「タンパク質」に結合して効果を発揮します。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup

StapleBioは熊本大学発ベンチャーです！核酸医薬の開発をしているベンチャーです！多くの人は核酸医薬って何？という感じだと思います。しばらくこの「核酸医薬」という業界についての情報をこのXでシェアしたいと思います。 @SWCPTV #StapleBio #StartupWorldCup

AMED創薬基盤推進研究事業、産学官共同mission-oriented型創薬技術研究プロジェクトに採択して頂きました！ このプロジェクトで前臨床試験を終わらせて、臨床試験に向けて頑張りたいと思います！#StartupWorldCup #StapleBio amed.go.jp/koubo/11/01/11…

この度STARTUP WORLD CUPの九州予選にエントリーしました！ 希少疾患に苦しむ患者さんやそのご家族、友人など様々な人に希望と治療薬を届ける事を目指す会社です！ そして…どうやらポストを見て頂いた人数も成績に加味されるようなので…リポストお願いします。 #StartupWorldCup #StapleBio